La FDA verificó el primer fármaco basado en tecnología CRISPR, el gentico ‘corta-pega’

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Reino Unido te da luz sobre esta terapia para enfermedades de la sangre durante semanas. Espero que la Agencia Europea tome pronto una decisión sobre este tema.

La forma característica de la casa de Eritrea en la clula enfermedad falciforme.ILUSTRACIÓN: GABRIEL SANZ

La agencia reguladora estadounidense (FDA, según sus siglas en inglés) los aprobó este viernes el primer fármaco basado en CRISPR/Cas9, la herramienta que nos permite avanzar en la “medicina alternativa”. frmaco ayuda a corregir la alteración del ADN que provoca enfermedad de células falciformesbeta-talasemia dependiente de transfusiones.

Esta es la segunda decisión regulatoria sobre este compuesto, según la reciente luz verde de la agencia reguladora del Reino Unido (MHRA), ocurrida hace unas semanas. El medicamento en cuestión es Casgevy (exa-cel), de Vertex Pharmaceuticals.

Gran Bretaña se une a la agencia americana y a la europea EMA -con el comité de asistencia a los medicamentos de uso humano- y también decide en una semana sobre esta terapia avanzada -a la hora de ingerir este tratamiento genético pionero-.

Es «una aprobación histórica»en palabras del genetista Kay Daviesde la Universidad de Oxford, para “abrir la puerta a nuevas aplicaciones de las terapias CRISPR en el futuro para la posible cura de muchas enfermedades genéticas”.

Terapia gnica exagamglogn autotemcel (exa-cel) Utiliza la herramienta de medicina alternativa CRISPR/Cas9, la tecnología protagonista del Premio Nobel Qumica 2020 que reciben los científicos Jennifer Doudna Emmanuelle Charpentier y que se desarrolla gracias a los primeros descubrimientos en bacterias realizados por España François Mojica. Tampoco se imaginará que ella corta-pega Gentico inspirado en un sistema de defensa de bacterias llegara bronceado rápidamente a la clínica. Entonces reconozco a Doudna y Naturaleza: “Está claro que la capacidad de editar genomas era una herramienta poderosa, pero no hay razón para que imagináramos al robot avanzando en este campo”.

Dos patologías con un origen determinado, pero diferentes

Pero la medicina con CRISPR/Cas9 no es la estrategia genética suave que mejorará la supervivencia y la calidad de vida de las personas con anemia falciforme dependiente de transfusiones o beta-talasemia.

Es cierto que esta decisión adoptada por la FDA también incluye la aprobación de otro medicamento para el tratamiento de la enfermedad encerrada, Lyfgénie, de Bluebird Bio, otra terapia terapéutica variada: en un momento en el que la tecnología CRISPR se basa en el uso de un vector lentiviral.

Las hemoglobinas se originan a partir de la subunidad beta de la hemoglobina.pero en realidad diferentes hilos entre s: anemia de células falciformes (ECF) -trmino que define efectivamente que la «anemia» de esta patología multisistmica es producida por una mutacina en el gen HBB que proviene de la hemoglobina S (HbS), es decir, polimerización. confía a los Eritrocitos la forma característica de hoz; cambiando, en betatalasemia se han descrito ms de 400 mutaciones diferentes que afecta a las regiones generadoras de HBB o reguladoras y que genera una reducción de la hemoglobina normal (HbA).

En el LEC o anemia falciforme, la HbS produce destrucción de hemates (hemálisis) y vasooclusina, desencadenando episodios agudos de dolor seo muy intenso (crisis vasoclusivas)dao crnico en mltiples rganos; en la beta-talasemia dependiente de transfusiones, como lo indica su número, hay un solicitud de transfusiones periódicasgeneralmente varias concentraciones de hemates cada tres o cuatro semanas.

Las dos enfermedades pueden curarse mediadas trasplante de progenitores hematopoyticos alognico, aunque no siempre se da el caso del donante adecuado y el procedimiento a seguir, habrá posibilidades. De ahí que la investigación sobre terapia gnica Acabo de ver como un opcion para esta necesidad médica, tanto con estrategias de adicina como de edicina. Los especialistas saben que una de las principales limitaciones de la terapia terapéutica es su coste, estimado en varios millones de euros.